Biologia 5: luku 13 Lääketieteessä kehitetään jatkuvasti uusia rokotteita ja hoitomenetelmiä

Tartuntatautien torjunnalla on pitkät perinteet

Bioteknologian avulla pystytään tekemään entistä parempia rokotteita ja lääkkeitä. Ihmisen immuunijärjestelmän toiminta perustuu elimistölle vieraiden molekyylien eli antigeenien tunnistamiseen ja tuhoamiseen. Antigeeneinä toimivat esim mikrobien pintaproteiinit. AIDS on HI-viruksen aiheuttama tauti, joka on hoitamattomana tappava. HI-virukset lisääntyvät imusoluihin kuuluvissa auttaja-T-soluissa. Nämä virukset tunnistavat isäntäsolunsa solukalvon reseptoreista. On kuitenkin ihmisiä, jotka ovat vastustuskykyisiä HI-virukselle. Heidän auttaja-T-solujensa reseptorit ovat geenimutaation tuloksena muuntuneet HI-virusta hylkiviksi.

Kesämarunan ainesosat, erityisesti artemisiini, tehoavat malariaan. Artemisiini onkin tällä hetkellä yksi tehokkaimmista malariaa estävistä aineista. Artemisiini uutetaan kasveista, joten sen valmistaminen on kallista.

Bakteeritauteja hoidetaan antibiooteilla

Antibiootit ovat bakteerien ja homeiden valmistamia aineita, joilla ne tappavat kilpailijoitaan tai estävät niiden kasvua ja lisääntymistä. Antibioottien vaikutus perustuu siihen, että ne häiritsevät bakteerin aineenvaihduntaa. Laajakirjoiset antibiootit tuhoavat useita bakteerilajeja, kun taas kapeakirjoiset antibiootit tehoavat vain yhteen tai muutamaan bakteerilajiin. Erytromysiini ja tetrasykliini pysäyttävät bakteerin proteiinisynteesin ja penisilliini sekä vankomysiini estävät bakteerin soluseinän rakentumisen. Rifampisiini estää bakteerin nukleiinihapposynteesin. Antibioottien yhtenä ongelmana no se, että ne tappavat myös ihmisen normaaleja suolistobakteereja, mikä voi ilmetä suolistovaivoina, kuten ripulina.

Antibiootteja valmistetaan siten, että mikrobien annetaan erittää valmistamansa antibiootin ympäröivään kasvatusliuokseen, josta se on helppo eristää ja puhdistaa. Sairaalabakteerilla tarkoitetaan sellaista bakteeria, joka on vastustuskykyinen monelle antibiootille. Jotta sairaalabakteereita ei syntyisi, onkin tärkeää olla syömättä turhia antibioottikuureja. Lääkärin määräämä antibioottikuuri on myös syötävä loppuun. Myös laajakirjoisten antibioottien turha käyttö lisää riskiä antibioottiresistenssien bakteerikantojen syntyyn.

MRSA eli metisilliiniresistentti Staphylococcus aureus on tunnetuin sairaalabakteeri. Normaali Staphylococcuus aureus on yleinen terveen ihmisen iholla ja nenän limakalvoilla, eikä aiheuta mitään oireita. MRSA voi kuitenkin aiheuttaa hengenvaarallisen verenmyrkytyksen, mikäli se pääsee infektoimaan huonokuntoisen potilaan leikkaushaavan.

Suurin osa rokotteista valmistetaan geenitekniikan avulla

Rokotuksia eli aktiivista immunisaatiota käytetään sekä bakteeri- että virusinfektioiden ennaltaehkäisyssä. Geenitekniikan avulla valmistetaan entistä tehokkaampia ja turvallisempia rokotteita. Kokonaiset mikrobit korvataan mikrobien pintaproteiineilla, jotka toimivat antigeeneinä käynnistäen elimistön immuunijärjestelmän toiminnan. Heikennettyjä tai tapettuja taudinaiheuttajia käyettäessä rokote voi aiheuttaa kyseisen taudin oireita, mutta pintaproteiineista tehtyjä rokotteita käytettäessä sivuvaikutuksia on vähemmän.

Hiirikokeissa on saatu lupaavia tuloksia uudesta HI-rokotteesta. Rokotteen ideana on saada lihassolut tuottamaan HI-viruksia tuhoavia vasta-aineita. Rokote tehtiin siten, että flunssavirukseen liitettiin geenejä, jotka ohjaavat HI-viruksen vasta-aineiden tuottoa. Sitten hiiren jalkojen lihaksiin ruiskutettiin näitä viruksia. Tuloksena oli, että hiiret tuottivat vasta-aineita koko elämänsä ja pysyivät terveinä, vaikka niihin ruiskutettiin HI-virusta.

Biotekniikan avulla tuotetaan lääkeproteiineja ja täsmälääkkeitä

Biotekniikan avulla tuotetaan monia lääkeproteiineja, kuten diabeteksen hoidossa käytettävää insuliinia ja lyhytkasvuisuuden hoidossa käytettävää kasvuhormonia. Näitä proteiineja tuotetaan bakteeri- ja hiivasoluviljelmissä, joihin on siirretty ihmisen kyseisen proteiinin tuottoa ohjaava geeni.

Antitrypsiiniä käytetään lääkkeenä perinnölliseen tautiin, joka hoitamattomana johtaa keuhkojen vajaatoimintaan ja rappeutumiseen. Geenitekniikan avulla on kehitetty muuntogeeninen lammas, johon on siirretty ihmisen antitrypsiinigeeni. Lammas tuottaa antitrypsiiniä maitoon, josta se on helppo eristää.

Antitrombiinia käytetään lääkkeenä laskimotukosten ehkäisyyn sellaisilla potilailla, joiden elimistössä ei synny antitrombiinia ja jotka sen vuoksi kärsivät veren liiallisesta hyytymisestä. Antitrombiinia valmistetaan siirtogeenisissä vuohissa.

Interferonit ovat elimistön omien solujen tuottamia proteiineja, jotka estävät virusten lisääntymistä. Kun virus infektoi solun, solu alkaa tuottaa virusten rakenneosien lisäksi interferonia. Sen vaikutuksesta virukset eivät pääse lisääntymään ympäröivissä soluissa. Interferoneja tuotetaan bioteknisesti kolibakteereissa, ja niitä voidaan käyttää virussairauksien ja eräiden syöpätyyppien hoitoon.

Syövän hoitoon kehityt uudet täsmälääkkeet tuhoavat vain syöpäsoluja. Syöpäkasvaimen laajetessa siihen kehittyy oma verisuoniverkosto, jonka kautta syöpäsolut saavat happea ja ravintoa. Jos verisuonten kasvu saadaan estettyä, syöpäkasvaimen kasvu estyy. Syövän hoitoon on kauan käytetty solunsalpaajia ja sädehoitoa. Ne ovat kuitenkin epätarkkoja ja vaikuttavat syöpäsolujen lisäksi myös terveisiin soluihin haitallisesti.

Siirto- ja poistogeenisiä eläimiä käytetään tautimalleina

Eläimissä tehtyjen tautimallien etuna soluviljelmiin verrattuna on, että perinnölllisiä sairauksia ja syöpäkasvaimia pystytään tutkimaan olosuhteissa, jotka vastaavat mahdollisimman hyvin potilaan elimistöä. Kuten kaikkiin eläinkokeisiin, myös tautimallien käyttöön liittyy eettisiä ongelmia. Lainsäädännön ja valvonnan avulla huolehditaan siitä, ettei eläimille aiheuteta tarpeetonta kipua ja kärsimystä.

Kantasoluista erilaistettujen solujen käyttöä solukorvaushoidoissa tutkitaan

Lähes kaikkikykyisiä kantasoluja on vain alkiossa. Nykyisellä tekniikalla kantasoluja tehdään lähes mistä tahansa ihmisen solutyypistä. Potilaasta eristetyt solut saadaan palautumaan lähes kaikkikykyisiksi kantasoluiksi siirtämällä soluihin viruksen avulla tiettyjä, vain alkiovaiheessa ilmeneviä geenejä. Näin aikaansaadut iPS-solut voidaan sitten erilaistaa esim verisoluiksi tai lihassoluiksi ja käyttää niitä solukorvaushoidoissa. Koska solut ovat potilaan omia soluja, ei hylkimisreaktiota ilmene.

Solukorvaushoidoista toivotaan apua monien vaikeiden tautien hoitoon. Esim muutamien Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden aivoihin on siirretty hermoston kantasoluista kasvatettuja hermosoluja. Diabetespotilaan tuhoutuneet haiman saarekesolut voitaisiin korvata insuliinia tuottavilla, terveillä saarekesoluilla.

Kantasoluhoidot eivät ole ongelmattomia. Niihin liittyy esim suurentunut syöpäriski. Kantasolut saattavat jakautua hallitsemattomasti, mikä johtuu niiden kyvystä tuottaa kromosomien telomeereja pidentävää telomeraasientsyymiä. Telomeeri on siis kromosomin pää, joka koostuu lyhyistä DNA:n toistojaksoista. Telomeerit lyhenevät jokaisessa mitoosissa ja kun telomeeri on kulunut kokonaan pois, alkaa kromosomi vaurioitua.

Geenihoito on sairauden hoitamista geenisiirron avulla

Geenihoidossa sairaan kudoksen soluihin siirretään toimiva geeni, jonka ohjeiden mukaan elimistöön alkaa syntyä puuttuvaa proteiinia. Geenihoidon onnistumisen ehtona on, että tunnetaan kyseisen geenin normaali emäsjärjestys. Geenihoidossa hoitava geeni liitetään sopivaan vektoriin, joka vie geenin potilaan soluihin. Virukset ovat hyviä vektoreita, koska ne ovat sopeutuneet tunkeutumaan soluihin ja lisääntymään niissä. Geenihoitoa on käytetty synnynnäistä immuunipuutostautia (ADA) sairastaville lapsipotilaille ja perinnöllistä korkeaa kolesterolia sairastaville.

Geenihoitoon liittyy kuitenkin monia ongelmia. Yhtenä geenihoidon ongelmana on, että geenisiirtoa ei osata tehdä kohdistetusti. Siirtogeeni voi kiinnittyä mihin tahansa kohtaan potilaan solun DNA:ssa, ja se voi pahimmassa tapauksessa aktivoida jonkin syöpägeenin. Myöskään geeninsiirto juuri haluttuun kudokseen ei aina onnistu. Kolmas ongelma on käytettyjen kuljettimien tehottomuus siirtogeenien kuljettajina. Lisäongelmana on siirretyn geenin toiminnan hiipuminen vähitellen.

Geenihoitoa saa käyttää vain sellaisten vakavien, kuolemaan johtavien tautien hoidossa, joihin ei ole olemassa muuta tehokasta hoitokeinoa. Geenimuutos ei saa periytyä hoidetun lapsiin, eli geenisiirtoa ei saa tehdä sukusoluihin.

Geenitekniikka on tehostanut tautien diagnosointia

Geenitestien avulla voidaan etsiä perinnöllisiä sairauksia, tunnistaa jonkin taudin oireeton kantaja tai kartoittaa vanhempien riski saada sairas lapsi. Alkiodiagnostiikkaa käytetään vain perheissä, joissa vanhemmat ovat vaikean perinnöllisen sairauden kantajia. Geneettiseen testaamiseen liittyy eettisiä ongelmia. Koska geenitestien avulla voidaan arvioida henkilön odotettavissa olevaa terveydentilaa, on syrjinnän riski olemassa. Ennen kuin koko genomin sekvensointi yleistyy, pitää taata yksilön oikeus pitää genomitieto itsellään.

Kudosteknologialla tarkoitetaan keinotekoisten kudosten ja elinten kehittämistä

Kudos- ja elinsiirtoihin liittyvien hylkimisreaktioiden vuoksi etsitään uusia menetelmiä, joilla nämä ongelmat voisi välttää. Yksi menetelmä on kudosteknologia. Siinä tutkitaan esim hermokudoksen kasvattamista, keinotekoisen luuytimen kasvattamista kolmiulotteisessa nailonverkossa ja keinotekoisten erytrosyyttien kasvattamista.

Kudosteknologian avulla on usealle potilaalle onnistuttu kasvattamaan keinotekoinen virtsarakko toimimattoman tilalle. Potilaalta on ensin otettu soluja ja niitä on kasvatettu soluviljelmässä. Kun solujen määrä on lisääntynyt tarpeeksi, ne on levitetty virtsarakon muotoisen rungon päälle ja annettu jatkaa kasvuaan siinä valmiiksi virtsarakoksi. Keinotekoinen virtsarakko ei synnytä hylkimisreaktiotia, koska se on kasvatettu potilaan omista soluista.